UN COMPUESTO PATENTADO EN ESPAÑA SERÍA CLAVE EN LA CURA DE LA ELA

Salud y Bienestar 07 de junio de 2022 Por Agostina Morales
Un nuevo compuesto puede ser el responsable de encontrar un fármaco que funcione como cura a la Esclerosis Lateral Amiotrófica.
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Muchas personas sufren o sufrieron de esclerosis lateral amiotrófica, desde el físico Stephen Hawking hasta el argentino Esteban Bullrich, que se vio obligado a retirarse de la política por culpa de esta enfermedad. 

La Esclerosis Lateral Amiotrófica, conocida como ELA, es un trastorno neurodegenerativo que se caracteriza por la muerte celular de las neuronas motoras que controlan los músculos del organismo. La enfermedad comienza con la debilidad, y posterior parálisis, de los músculos de las piernas y los brazos, de los músculos respiratorios y de los músculos encargados de la deglución y el habla.

El inicio de la ELA se caracteriza por debilidad muscular o la rigidez como los primeros síntomas. La progresión de la debilidad, atrofia y parálisis de los músculos de las extremidades y el tronco, así como aquellos que controlan las funciones vitales tales como el habla, la deglución y la respiración, aparecen más tarde.

La ELA aparece generalmente entre los 50 y los 70 años. Sus síntomas pueden variar en función de la ubicación de las primeras células nerviosas afectadas. Uno de los signos más evidentes de la patología es el rápido empeoramiento (entre 3 y 6 meses) de los síntomas típicos de la enfermedad, según consigna el sitio Cuidum.

Dentro de este contexto, que suele ser desolador, nace una nueva esperanza, ya que en la Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM) se presentó el premio a la mejor invención protegida a una patente relacionada con la ELA. En este caso la ganadora del premio fue la investigadora Ana Martínez del grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB Margarita Salas) del CSIC, en Madrid.

La investigadora comentó al medio español El Confidencial: "Estamos muy focalizados y comprometidos con los enfermos de ELA, nuestro deseo y nuestra voluntad, si conseguimos los fondos suficientes, es poder desarrollar este proyecto y realizar ensayos clínicos", destaca. Si todo va bien, podría llegar a ser un fármaco que "modifique la patología, mejore la calidad de vida de estas personas y les dé más años de supervivencia".

Una de las marcas moleculares de la enfermedad es la proteína TDP-43. En condiciones normales, es clave para la supervivencia de las células nerviosas. Sin embargo, en los pacientes que sufren ELA aparece modificada y no funciona correctamente.

Al comentar la nueva patente, la química explica que: "El compuesto que nosotros tenemos recupera la funcionalidad de esta proteína, de manera que vuelve a estar en un estado fisiológico adecuado, igual que la tenemos las personas que estamos sanas y libres de esta patología".

Este compuesto se mostró eficaz en modelos animales, porque previene la muerte de las motoneuronas. Esto significa que la células que se encuentran en el cerebro y en la médula espinal que son las encargadas de producir los estímulos que contraen los músculos de todo el organismo.

Luego de la prueba en animales, la investigación siguió desarrollándose a partir de muestras donadas por pacientes y, en ese primer paso, que sirve para probar los compuestos y ver si tienen algún efecto que pueda cambiar la patología, los resultados fueron muy satisfactorios.

En los experimentos realizados, Martínez y su equipo han comprobado que cumple perfectamente con lo que buscan, "una protección de estas neuronas, en concreto, las de la médula espinal". Ahora se presenta lo más complejo de la investigación, que es: "Llevarlo a la clínica y ver si muestra eficacia en los pacientes".

Lo último antes de la aprobación del compuesto es enfrentarse a la estricta regulación, probar que las moléculas que propone su laboratorio son adecuadas desde el punto de vista toxicológico, químico y farmacológico para iniciar la experimentación con pacientes y solicitar el inicio de la fase 1 de los ensayos clínicos.

Esto significa que todavía pueden quedar de 12 a 15 años hasta que se pueda convertir este compuesto en un fármaco contra la ELA.

Hasta ahora, los medicamentos disponibles para aquellos que padecían esta enfermedad son solo paliativos y no hacen más que aumentar la supervivencia de los pacientes por cuestión de meses. Si este medicamento logra avanzar, se estaría al frente de una gran revolución, porque en la actualidad los enfermos de ELA y sus familiares disponen de muy pocas herramientas.

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